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美国呼吁FDA成立工作组，推动罕见病药物研发
FDA 罕见病 药物研发 药品审评中心
2023/5/21
“我们敦促成立一个FDA特别工作组，由来自处理罕见病治疗申请的所有部门、办公室和中心的领导人组成，全面审查政策和程序的不一致和不足之处，以及最佳的实践方式，并向政府和国会提供具体的改进建议。”
关爱“罕见” 点亮生命之光——我国加速破解罕见病诊疗和用药保障之困
罕见病诊疗 戈谢病 国际罕见病日 药物研发
2023/3/1
“肚大如鼓”的戈谢病，经常不自主抽搐的亨廷顿舞蹈症，一碰易碎的“瓷娃娃”……这些少见的病名背后，是罕见病患者求医问药的艰辛不易。
“很怕影响妊娠，听说复旦大学附属华山医院引进了专门用于控制这种病急性发作的药物，于是我就来到了华山医院变态反应科。”6月17日上午，高小姐在华山医院变态反应科主任骆肖群教授的诊室里说。骆肖群教授根据患者的发病经过、结合她C1-INH和C4的检查结果，认为符合遗传性血管性水肿（HAE）诊断，并根据目前发作的情况，开出了上海市控制HAE急性发作药物艾替班特的首张医保处方。原价6千的药物，医保支付后自付...
郑宇宁是一名庞贝氏症罕见病患者，常年住在医院的ICU病房里，依靠喉管处的切口进行呼吸机供氧，靠父母按压腹部助力排痰，她的身体也因脊柱侧弯变成了“S”形。
新华社讯 （记者田晓航 李恒）为破解罕见病患者用药难题，有关部门在行动。记者从18日在京举行的2021年中国罕见病大会了解到，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。
北京大学药学院夏青课题组利用基因密码子重编码技术治疗无义突变罕见病（图）
PTC疾病 基因密码子技术 UAA 罕见病治疗
2021/8/11
2021年8月2日，Nature Biomedical Engineering在线发表了夏青团队的研究成果“Restoration of dystrophin expression in mice by suppressing a nonsense mutation through the incorporation of unnatural amino acids”的研究论文，该研究首次实现了利...
罕见病医疗保障仍面临三大挑战 专家提出这些建议
医疗保障 罕见病 罕见病药物
2022/6/7
“医疗保障应该保证其‘普惠性’，罕见病患者作为参保人，应当享受和罹患常规疾病相同的医疗保障待遇，得到同等的权益。这是罕见病医疗保障的第一步。”针对国家层面罕见病医疗保障体系的建设，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林在IQVIA中国罕见病医疗保障论坛上强调。
探索创新药谈判机制 部分罕见病必用药纳入医保
监管医疗机构 医保 公立医院改革
2022/3/23
近日，全国人大常委会第十二次会议联组审议国务院关于统筹推进城乡社会保障体系建设工作情况的报告，并进行了专题询问。
欧洲批准一种治疗罕见病新药上市
欧洲 新药
2009/4/28
总部位于瑞士日内瓦的默克集团的最大子公司默克—雪兰诺日前宣布，欧洲委员会已批准该公司生产的新药Kuvan——可用于治疗苯丙酮尿症（PKU）或高苯丙氨酸血症（HPA）——上市。此前欧洲药物审评局向Kuvan颁发了孤儿药证书。孤儿药是指用于罕见病、但商业价值较小、没有药厂愿意投资开发的药物。在美国或欧盟获得孤儿药资格的药物，可得到减税等优惠。